Según información pública del Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA), la inyección FKC289, desarrollada por Fosun Kairos (Shanghai) Biotechnology Co., Ltd., ha recibido aprobación implícita para un ensayo clínico en la amiloidosis por cadenas ligeras primaria en recaída/refractaria.
Una CAR-T de doble diana contra los trastornos de células plasmáticas
FKC289 es una terapia CAR-T autóloga de doble diana dirigida contra BCMA y CD19. Al atacar los antígenos de superficie BCMA y CD19, logra el agotamiento profundo de células plasmáticas y/o células B patógenas — permitiendo el tratamiento de trastornos de células plasmáticas y/o enfermedades autoinmunes mediadas por células B.
Acerca de la amiloidosis por cadenas ligeras primaria
La amiloidosis por cadenas ligeras primaria (ALA) es una enfermedad rara asociada a la proliferación clonal anormal de células plasmáticas. En la ALA, las cadenas ligeras de inmunoglobulinas monoclonales se pliegan de forma errónea formando proteínas amiloides que se depositan en tejidos y órganos como el corazón y los riñones, provocando finalmente una falla progresiva de múltiples órganos.
El pronóstico de la ALA es altamente heterogéneo. Los pacientes con afectación cardíaca grave tienen una supervivencia media inferior a un año, y las opciones de tratamiento para los pacientes en recaída/refractarios (R/R) siguen siendo escasas — una necesidad médica no cubierta significativa que terapias nuevas como FKC289 buscan abordar.
Contexto global: la CAR-T entra en el terreno de las enfermedades raras
Esta aprobación refleja una tendencia global más amplia: la expansión de las terapias CAR-T hacia enfermedades raras de células plasmáticas y enfermedades autoinmunes:
Avances relacionados en el mundo
- En febrero de 2025, NXC-201 — una CAR-T espacialmente optimizada dirigida contra BCMA desarrollada por Immix Biopharm para la amiloidosis por cadenas ligeras (AL) en recaída/refractaria — recibió la designación RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) de la FDA de EE. UU., con una tasa de respuesta del 100 % reportada en estudios clínicos
- Talvey (talquetamab), el anticuerpo bispecífico dirigido contra GPRC5D de Johnson & Johnson, ha sido aprobado en China por la NMPA para la indicación de amiloidosis por cadenas ligeras primaria — una revisión regulatoria excepcionalmente rápida completada en solo 55 días
Junto con estos hitos, la aprobación del ensayo clínico de FKC289 subraya el papel creciente de China en la innovación en terapia celular — no solo en indicaciones oncológicas, sino también en enfermedades raras y condiciones autoinmunes donde los tratamientos convencionales no son suficientes.
Parte de la red global de Fosun Health
Fosun Kairos y el Hospital Chancheng de Foshan pertenecen al mismo ecosistema de salud de Fosun. Mientras la cartera de terapia celular del grupo avanza hacia nuevas fronteras de enfermedades raras, el Hospital Chancheng de Foshan sigue siendo la puerta de entrada internacional del ecosistema en el sur de China — a través de su Centro Médico Internacional de Foshan (FIMC) de 20.000 m², sus canales de referencia globales y sus servicios integrales para pacientes de más de 100 países.
Juntas, estas iniciativas reflejan una sola dirección: conectar a los pacientes de todo el mundo con la excelencia médica de China — y conectar la innovación médica china con el mundo.